Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - gošē slimība - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - cerdelga tiek norādīts par ilgtermiņa attieksmi pret pieaugušiem pacientiem ar gošē slimību tipu 1 (gd1), kuri cyp2d6 nabaga metabolisers (pms), starpposma metabolisers (ims) vai plaša metabolisers (ems).

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfase - mucopolysaccharidosis ii - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - elaprase tiek norādīts par ilgtermiņa attieksmi pret pacientiem ar mednieku sindroms (mucopolysaccharidosis ii, mps ii). klīniskajos pētījumos netika pētītas heterozigotas sievietes.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - asfotase alfa - hipofosfātizācija - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - strensiq ir indicēts ilgstošai fermentu aizstājterapijai pacientiem ar bērniem sāktu hipofosfatāzes, lai ārstētu slimības kaulu izpausmes.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - cinks - hepatolenticulāra deģenerācija - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - vilsona slimības ārstēšana.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum international ab - nitisinone - tyrosinēmijas - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - glycerol phenylbutyrate - urīnvielas cikla traucējumi, piedzimuši - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - ravicti ir norādīti izmantot kā adjunctive terapija hronisku vadības pacientiem ar urīnvielas cikla traucējumi (ucds), norādot trūkumus, karbamoil fosfāts-synthase-i (vp), ornitīna carbamoyltransferase (otc), argininosuccinate synthetase (ass), argininosuccinate lyase (vjl), arginase i (arg) un ornitīna translocase trūkums hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria sindroms (hhh), kas nevar būt pārvalda uztura olbaltumvielu ierobežošanu un/vai aminoskābju papildināšana vien. ravicti jālieto ar uztura olbaltumvielu ierobežojums, un, dažos gadījumos, uztura bagātinātāji e. , neaizvietojamās aminoskābes, arginīns, citrulīns, bezalkoholiskie kaloriju bagātinātāji).

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - trientine tetrahydrochloride - hepatolenticulāra deģenerācija - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - cuprior ir indicēts, lai ārstētu vilsona slimība pieaugušajiem, pusaudžiem un bērniem, kas ≥ 5 gadiem, kuri nepanes d-penicilamīnu terapija.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

univar solutions bv - trientine dihidrohlorīds - hepatolenticulāra deģenerācija - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - cufence ir indicēts, lai ārstētu vilsona slimību pacientiem, kuri nepanes d-penicilamīnu terapija, pieaugušajiem un bērniem vecumā no 5 gadiem.

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - avalglucosidase alfa - glikogēna uzglabāšanas slimības ii tipa - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - nexviadyme (avalglucosidase alfa) is indicated for long-term enzyme replacement therapy for the treatment of patients with pompe disease (acid α-glucosidase deficiency).

Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - olipudase alfa - acid sphingomyelinase deficiency (asmd) type a/b or type b - citas gremošanas trakta un metabolisma produkti, - xenpozyme is indicated as an enzyme replacement therapy for the treatment of non-central nervous system (cns) manifestations of acid sphingomyelinase deficiency (asmd) in paediatric and adult patients with type a/b or type b.